Skyhawk Therapeutics avanza en su estudio que evalúa SKY-0515 para la enfermedad de Huntington

Skyhawk Therapeutics avanza en su estudio que evalúa SKY-0515 para la enfermedad de Huntington

PR Newswire

– Skyhawk Therapeutics ha avanzado a la parte de dosis múltiples ascendentes de su estudio de fase 1 que evalúa SKY-0515, una pequeña molécula dirigida a ARN para la enfermedad de Huntington

SKY-0515 es un modificador de empalme de ARN de molécula pequeña desarrollado a través de la novedosa plataforma SKYSTAR ® de la empresa. Habiendo avanzado con éxito a través de una dosis única ascendente, SKY-0515 está avanzando hacia la parte de dosis ascendente múltiple de su estudio de fase 1. La enfermedad de Huntington es una enfermedad neurológica mortal que no cuenta con terapias curativas.

WALTHAM, Mass., 28 de febrero, 2024 /PRNewswire/ — Skyhawk Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla nuevos modificadores de empalme de ARN de molécula pequeña, anunció hoy que la fase 1 de dosis ascendente múltiple (MAD) de su estudio clínico de fase 1 ya ha comenzado en Australia para el SKY-0515 de la compañía. Candidato a molécula pequeña dirigida a la enfermedad de Huntington (EH), la enfermedad de Huntington está provocada por una repetición tóxica ‘CAG’ en el gen de la Huntingtina (HTT), que causa la proteína Huntingtina mutada. SKY-0515 está diseñado para modificar la expresión de ARN de HTT, reduciendo la producción de proteína mutada que conduce a la progresión de la enfermedad en los pacientes de Huntington.

Skyhawk Therapeutics, Inc.

«Nos complace anunciar que después de avanzar con éxito en nuestro estudio de dosis única ascendente de fase 1 SKY-0515, el comité de revisión de seguridad ha recomendado el inicio de la porción de dosis múltiples ascendentes de nuestra fase 1», dijo Douglas Faller, director médico de Skyhawk Therapeutics. «Después de esto, esperamos comenzar a inscribir a pacientes de Huntington, que actualmente tienen pocas opciones terapéuticas y ninguna que revierta o ralentice la progresión de la enfermedad. SKY-0515 ha demostrado una fuerte actividad en nuestros modelos preclínicos que creemos que se traducirá en beneficio para el paciente».

Hay aproximadamente 30.000 pacientes sintomáticos con la enfermedad de Huntington sólo en EE.UU. y muchos más que son presintomáticos. Actualmente no existen medicamentos aprobados que reviertan o reduzcan la progresión de la enfermedad en los pacientes de Huntington. SKY-0515 es una molécula pequeña que se dirige directamente al ARN HTT, se dosifica por vía oral y ofrece penetración cerebral y distribución en tejidos periféricos, lo que puede proporcionar importantes beneficios a los pacientes. Es el primer fármaco desarrollado por Skyhawk que entra en ensayos clínicos.

El ensayo clínico de fase 1 SKY-0515 de Skyhawk Therapeutics es el primer estudio en humanos, de varias partes, aleatorio, doble ciego, de dosis ascendente única y múltiple, diseñado para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y actividad farmacodinámica de SKY- 0515 en monoterapia en voluntarios sanos y, posteriormente, en pacientes de Huntington. Puede encontrar información adicional sobre el ensayo en: Registro de ensayos clínicos de Australia y Nueva Zelanda (https://www.anzctr.org.au).

Acerca de SKY-0515

Skyhawk Therapeutics está desarrollando un modificador de empalme de ARN de molécula pequeña para el tratamiento potencial de la enfermedad de Huntington a través de la novedosa plataforma SKYSTAR® de la compañía. SKY-0515 está diseñado para reducir la producción de la proteína huntingtina mutada, que provoca la progresión de la enfermedad. La farmacocinética prevista de SKY-0515 permite una dosificación oral diaria, y la molécula está diseñada para la penetración y distribución en el cerebro en el tejido periférico.

Acerca de la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es una enfermedad hereditaria que provoca la degeneración progresiva de las células nerviosas del cerebro. La enfermedad de Huntington tiene un amplio impacto en las capacidades funcionales de una persona y generalmente resulta en trastornos del movimiento, cognitivos y psiquiátricos y, en última instancia, es letal. Los síntomas de la enfermedad de Huntington pueden aparecer en cualquier momento, pero a menudo aparecen por primera vez cuando las personas tienen entre 30 y 40 años. Hay medicamentos disponibles para ayudar a controlar los síntomas de la enfermedad de Huntington, pero no existe cura para la enfermedad y actualmente no hay medicamentos aprobados que retrasen la aparición de la enfermedad o retrasen su progresión.

Acerca de Skyhawk

Skyhawk desarrolla terapias utilizando su novedosa plataforma SKYSTAR®, construyendo pequeñas moléculas que modifican la expresión del ARN para proporcionar tratamientos innovadores a los pacientes. Skyhawk tiene colaboraciones productivas en una amplia gama de áreas de enfermedades, desde enfermedades neurodegenerativas hasta oncología.

Para más información, visite:www.skyhawktx.comhttps://www.linkedin.com/company/skyhawk-therapeutics/https://twitter.com/Skyhawk_Tx

CONTACTO DE SKYHAWK PARA LOS MEDIOS:Maura McCarthy [email protected]

Logo – https://mma.prnewswire.com/media/710814/Skyhawk_Therapeutics_Logo.jpg 

 

 

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  6. Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
    -¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
    -¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
    -No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
    ¿Hay que mantenerlas 13 meses?
    ¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
    ¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
    ¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
    Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
    Muchas gracias a todos por responder

  7. Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.

  8. hola buenas!
    me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
    javi

  9. NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.

  10. Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado

  11. Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.

  12. No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.

  13. Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.

  14. Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.

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  20. hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .

  21. Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!

  22. CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES

  23. Banesto «premia», menuda falacia…
    No hay ningún banco que premie a nadie.
    BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
    DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.

  24. POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
    ES POR DAR PISTAS…