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SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 19 de marzo de 2024
– BLA presentado a la FDA para Upstaza™ para el tratamiento de la deficiencia de AADC –
– A mediados de año se presentará un nuevo NDA para Translarna™ en función de los comentarios de la FDA –
SOUTH PLAINFIELD, Nueva Jersey, 19 de marzo de 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de una BLA a la FDA estadounidense para Upstaza™ (eladocagene exuparvovec), una terapia génica para el tratamiento de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC). Asimismo, sobre la base de los recientes comentarios de la FDA, PTC planea volver a presentar una NDA para Translarna™ (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD). PTC espera volver a presentar el NDA a mediados de año.
«Estamos entusiasmados por acercar Upstaza un paso más a los niños de Estados Unidos con la enfermedad altamente mortal y fatal de la deficiencia de AADC. Los datos recogidos hasta la fecha siguen demostrando los beneficios clínicos transformadores que la terapia génica proporciona a los pacientes», declaró el Dr. Matthew B. Klein, Consejero Delegado de PTC Therapeutics. «Asimismo, esperamos con interés la nueva presentación de la NDA de Translarna este verano. Sabemos que los pacientes y las familias estadounidenses han estado esperando una terapia aprobada que se dirija especialmente a la nmDMD».
Asimismo, el MAA de sepiapterina para la PKU sigue según lo previsto para su presentación a la EMA a finales de este mes.
Acerca de Upstaza™ (eladocagene exuparvovec)Upstaza es una terapia de sustitución génica de un solo uso indicada para el tratamiento de pacientes a partir de 18 meses de edad con un diagnóstico clínico, molecular y genéticamente confirmado de deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC) con un fenotipo grave. Se trata de una terapia génica basada en el virus adenoasociado recombinante de serotipo 2 (AAV2), que contiene el gen humano DDC .1 Está diseñada para corregir el defecto genético subyacente, mediante la administración de un gen DDC funcional directamente en el putamen, aumentando la enzima AADC y restaurando la producción de dopamina.2,3
El perfil de eficacia y seguridad de Upstaza ha quedado demostrado en ensayos clínicos y programas de uso compasivo.1 El primer paciente recibió la dosis en 2010. En los ensayos clínicos, Upstaza demostró mejoras neurológicas transformadoras. Los efectos secundarios más frecuentes fueron insomnio inicial, irritabilidad y discinesia.
La administración de Upstaza se produce mediante un procedimiento quirúrgico estereotáctico, un procedimiento neuroquirúrgico mínimamente invasivo utilizado para el tratamiento de diversos trastornos neurológicos pediátricos y en adultos. El procedimiento de administración de Upstaza lo realiza un neurocirujano cualificado en centros especializados en neurocirugía estereotáctica.
Upstaza ha recibido autorización de comercialización en Europa, Gran Bretaña e Israel.
Acerca de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC)La deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC) es un trastorno genético mortal y poco frecuente que suele causar discapacidad y sufrimiento graves desde los primeros meses de vida, afectando a todos los aspectos de la vida: físico, mental y conductual. El sufrimiento de los niños con deficiencia de AADC puede verse agravado por: episodios de crisis oculógiras angustiosas similares a convulsiones que provocan que los ojos se vuelvan hacia arriba en la cabeza, vómitos frecuentes, problemas de comportamiento y dificultad para dormir.
La vida de los niños afectados se ve gravemente afectada y acortada. También suelen ser necesarias la fisioterapia, la terapia ocupacional y la logopedia, así como intervenciones, incluida la cirugía, para tratar complicaciones potencialmente mortales, como infecciones y problemas graves de alimentación y respiración.
Acerca de Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración proteica diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración del código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El desorden resultante es determinado por que proteína no puede ser expresada en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de ataluren, está autorizado en varios países para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (DMDnm) en pacientes ambulatorios a partir de los 2 años de edad. Ataluren es un nuevo medicamento en investigación en Estados Unidos.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)Afecta principalmente a varones, Duchenne es un trastorno genético raro y mortal que provoca debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y conduce a la muerte prematura a mediados de los 20 años debido a insuficiencia cardíaca y respiratoria. Es un desorden muscular progresivo causado por la falta de proteína distrofina funcional. La distrofina es crítica para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, del diafragma, y del corazón. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de andar (pérdida de la deambulación) a partir de los 10 años, seguida de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne sufren complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren ventilación asistida, y complicaciones cardiacas al final de la adolescencia y a los 20 años.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.PTC es una empresa biofarmacéutica mundial centrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aportan beneficios a los pacientes con trastornos poco frecuentes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a escala mundial es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. La misión del PTC es facilitar el acceso a los mejores tratamientos a los pacientes que tienen pocas o ninguna opción terapéutica. La estrategia de PTC consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial mundial para llevar terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para saber más sobre la PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.
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Inversores: Kylie O’Keefe+1 (908) [email protected]
Medios de comunicación:Jeanine Clemente+1 (908) [email protected]
Declaración prospectiva
Este comunicado de prensa contiene previsiones en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995. Todas las afirmaciones contenidas en este comunicado, salvo las relativas a hechos históricos, son previsiones, incluidas las relativas a: las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, incluidos los plazos previstos para la presentación de solicitudes y respuestas reglamentarias, la comercialización y otros asuntos relacionados con sus productos y candidatos a productos; la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros, los costes previstos; el alcance, los plazos y los aspectos financieros de la priorización de nuestra cartera estratégica y las reducciones de plantilla; y los objetivos de la dirección. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «orientación», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «puede», «objetivo», «potencial», «hará», «haría», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.
Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que hace como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones sobre precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores para los productos o candidatos a productos de PTC que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para utilizar los resultados del Estudio 041, un ensayo clínico aleatorizado, controlado con placebo, de 18 meses de duración, de Translarna para el tratamiento de la nmDMD seguido de una prórroga abierta de 18 meses, y de su estudio internacional de registro de fármacos para respaldar una aprobación de comercialización de Translarna para el tratamiento de la nmDMD en Estados Unidos; si los investigadores están de acuerdo con la interpretación de PTC de los resultados de los ensayos clínicos y la totalidad de los datos clínicos de nuestros ensayos de Translarna; las expectativas con respecto a Upstaza, incluida cualquier presentación reglamentaria y posibles aprobaciones, comercialización, capacidades de fabricación, la posible consecución de hitos de desarrollo, reglamentarios y de ventas y pagos contingentes que PTC pueda estar obligada a realizar; efectos empresariales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o reglamentarias; cambios en las leyes, reglamentos, tasas y políticas fiscales y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico y el progreso general del desarrollo de PTC; y los factores analizados en la sección «Factores de riesgo» del Informe Anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada de vez en cuando en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Le instamos a que considere detenidamente todos estos factores.
Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en fase de desarrollo, el desarrollo, la aprobación reglamentaria y la comercialización de nuevos productos entrañan riesgos significativos. No hay garantías de que ningún producto vaya a recibir o mantener la aprobación reglamentaria en ningún territorio, ni de que vaya a tener éxito comercial, incluidos Translarna y Upstaza.
Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan las opiniones de PTC únicamente en la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar ninguna de dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, perspectivas, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, salvo que lo exija la ley.
Siglas: BLA: Solicitud de licencia biológicaDMD: Distrofia muscular de DuchenneEMA: Agencia Europea de MedicamentosFDA: Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.MAA: Solicitud de autorización de comercializaciónNDA: Solicitud de nuevo medicamentoPKU: Fenilcetonuria
Referencias:
View original content:https://www.prnewswire.com/mx/comunicados-de-prensa/ptc-therapeutics-proporciona-actualizaciones-reglamentarias-clave-302093858.html
FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…