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WARREN, N.J., 26 de marzo de 2025
— Los resultados muestran que el 97 % de los participantes del estudio con tolerancia a la fenilalanina (abreviada como Phe o F) pudieron aumentar su ingesta dietética de Phe en una media del 126 % —
— El análisis de variantes genéticas de la prueba experimental APHENITY de fase 3 demuestra un efecto significativo en sujetos clásicos con genotipos que no responden al BH4 —
WARREN, N.J., 26 de marzo de 2025 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. compartió hoy nuevos datos que se presentaron a partir de la prueba experimental APHENITY en Fase 3 y el posterior estudio de extensión de etiqueta abierta en la Reunión Anual de Genética Clínica del Colegio Americano de Genética Médica y Genómica (ACMG, por sus siglas en inglés) de 2025. Estos datos aportan más pruebas sobre los posibles beneficios significativos del tratamiento con sepiapterina para todo el espectro de pacientes con fenilcetonuria (PKU), incluida una liberalización significativa de la dieta.
Los datos clave que se presentaron son:
- Más del 97 % de los sujetos que participan en el protocolo de tolerancia a la Phe del estudio de extensión abierto APHENITY demuestran la capacidad de liberalizar su dieta mientras reciben tratamiento con sepiapterina, y tienen un aumento medio en la ingesta de proteínas del 126 %
- El 66 % de los sujetos que participaron en el subestudio de tolerancia a la Phe alcanzaron o superaron la ingesta diaria recomendada de proteínas ajustada por edad para un individuo sin PKU, mientras mantenían el control de los niveles de Phe en sangre
- El análisis de variantes genéticas de los sujetos que participaron en el estudio APHENITY demuestra que más del 70 % tenía un valor genotipo-fenotipo (GPV, por sus siglas en inglés) consistente con la PKU clásica
«Estos nuevos datos aportan más evidencia sobre el beneficio significativo que la sepiapterina puede proporcionar a niños y adultos con PKU, incluidos aquellos con la forma más grave de la enfermedad», afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics. «Además, el beneficio del tratamiento demostrado en individuos con mutaciones que no responden al BH4 y que son consistentes con el fenotipo clásico de la enfermedad respalda el potencial de penetrar en todos los segmentos clave de pacientes».
Los datos se presentaron en un póster titulado «Resultados provisionales del estudio de extensión APHENITY: la sepiapterina reduce la Phe en sangre con una mejor tolerancia a la Phe dietética en participantes con fenilcetonuria» y en un simposio presentado por Nicola Longo, M.D., Ph.D., profesor y jefe de la División de Genética Clínica de la Universidad de California, Los Ángeles, y Suzanne Hollander, M.S., R.D., L.D.N., especialista sénior en Nutrición Clínica y directora asociada del Programa de PKU del Hospital Infantil de Boston.
Acerca de la SepiapterinaLa Sepiapterina (anteriormente PTC923) es una formulación oral de sepiapterina sintética y tiene un mecanismo de acción dual para aumentar la actividad de la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH). En primer lugar, la sepiapterina es un compuesto precursor que se absorbe rápidamente y se convierte a nivel intracelular en tetrahidrobiopterina (BH4), un cofactor crítico de la PAH. La sepiapterina también tiene un efecto de chaperona farmacológica independiente, corrigiendo el plegamiento incorrecto de la PAH para mejorar la función enzimática. A través de este doble mecanismo de acción, la sepiapterina reduce eficazmente los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre y tiene el potencial de tratar una amplia gama de pacientes con fenilcetonuria (PKU).
Acerca de la FenilcetonuriaLa Fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco común que afecta al cerebro. Es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina. Si no se trata o no se controla de forma adecuada, la fenilalanina (un aminoácido esencial presente en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos) puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles nocivos. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con fenilcetonuria inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de fenilcetonuria generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con fenilcetonuria en todo el mundo.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc. PTC es una compañía biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos pocos frecuentes. La capacidad de PTC para comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una sólida y diversificada línea de medicamentos transformadores y nuestra misión de brindar acceso a los mejores tratamientos de su clase para pacientes que tienen una necesidad médica no satisfecha. La estrategia de la empresa es aprovechar su sólida experiencia científica y su infraestructura comercial global para maximizar el valor para sus pacientes y otras partes interesadas.
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Los resultados, el desempeño o los logros reales de PTC podrían diferir sustancialmente de aquellos expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, como los relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores de los productos o productos candidatos de PTC que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro; expectativas con respecto a la sepiapterina, como las presentaciones reglamentarias y las posibles aprobaciones, la comercialización, el logro potencial de hitos reglamentarios y de ventas y los pagos contingentes que PTC puede estar obligada a realizar; efectos comerciales significativos, como los efectos de las condiciones industriales, del mercado, económicas, políticas o reglamentarias; cambios en las leyes, regulaciones, tasas y políticas fiscales y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y productos candidatos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; y los factores analizados en la sección «Factores de riesgo» del Informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo que se presente de forma periódica en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.
Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existe garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en cualquier territorio, o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluida la sepiapterina.
Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.
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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…