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WARREN, Nueva Jersey, 1 de noviembre de 2024
WARREN, Nueva Jersey, 1 de noviembre de 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aceptado hacer la revisión de la nueva presentación de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) de Translarna™ (ataluren) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nmDMD).
«La aceptación de hacer la revisión de NDA es un hito significativo que nos acerca un paso más a brindar este importante tratamiento a niños y jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne por mutación sin sentido en Estados Unidos», afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics. «La totalidad de la evidencia respalda claramente el perfil de seguridad favorable y los beneficios a corto y largo plazo de Translarna para personas con nmDMD. Esperamos trabajar con la FDA durante todo el proceso de revisión».
«Agradecemos a la FDA por aceptar la revisión de NDA de Translarna», afirmó Pat Furlong, fundador y director ejecutivo de Parent Project Muscular Dystrophy. «Translarna está dirigida exclusivamente a personas con distrofia muscular de Duchenne secundaria a una mutación sin sentido y podría proporcionar una opción de tratamiento importante para nuestra comunidad. Las familias en Estados Unidos han estado esperando durante mucho tiempo un tratamiento que ataque la causa subyacente de la mutación sin sentido de Duchenne».
La nueva presentación de la NDA se basa en los hallazgos de un beneficio significativo demostrado en la población ITT (N = 359) del Estudio 041 del ensayo global controlado con placebo. Después de 72 semanas de tratamiento con Translarna, se demostró un beneficio significativo en los puntos finales clave del estudio de distancia de caminata de seis minutos (6MWD) (p = 0,0248), evaluación ambulatoria NorthStar (p = 0,0283), caminata/carrera de 10 metros (p = 0,0422), subida de cuatro escaleras (p = 0,0293) y tiempo hasta un empeoramiento del 10 por ciento de la 6MWD (p = 0,0078).
Además, la NDA incluye los hallazgos del importante beneficio del tratamiento con Translarna a largo plazo reflejado en el registro STRIDE. El tratamiento con Translarna resultó en un retraso de 3,5 años en la pérdida de la deambulación (p
«Estamos entusiasmados de que la FDA haya aceptado revisar la NDA de Translarna», afirmó Debra Miller, fundadora y directora ejecutiva de CureDuchenne. «Creemos que la totalidad de los datos demuestra los beneficios significativos y el sólido perfil de seguridad de Translarna para las personas con distrofia muscular de Duchenne causada por una mutación sin sentido, que representa aproximadamente el 13 por ciento de nuestra comunidad. Muchos de nuestros niños y jóvenes han participado en ensayos clínicos de Translarna a lo largo de los años, y alrededor de 150 de ellos continúan con terapia a través de estudios de extensión y continúan experimentando los beneficios de Translarna, incluido el mantenimiento de la independencia».
Como se trató de una nueva presentación de NDA luego de una carta de respuesta completa a la NDA, que se presentó a pesar de las protestas en 2016, la FDA no está obligada a seguir los plazos de revisión de PDUFA. Por lo tanto, no se ha facilitado una fecha de acción.
Acerca de Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), descubierta y desarrollada por PTC Therapeutics, es una terapia de restauración de proteínas diseñada para permitir la formación de una proteína funcional en pacientes con trastornos genéticos causados por una mutación sin sentido. Una mutación sin sentido es una alteración en el código genético que detiene prematuramente la síntesis de una proteína esencial. El trastorno resultante está determinado por la proteína que no puede expresarse en su totalidad y ya no es funcional, como la distrofina en Duchenne. Translarna, el nombre comercial de ataluren, está autorizado en varios países. El estudio 041 fue un ensayo global controlado con placebo que inscribió a una amplia población de pacientes con nmDMD. El estudio incluyó una población de análisis primario de un subgrupo de participantes, que no alcanzó relevancia estadística en el punto final primario de 6MWD. Sin embargo, se registró un beneficio significativo en la prueba 6MWD y otros puntos finales clave del estudio en la población general inscrita (ITT).
Acerca del Registro STRIDEEl Registro STRIDE es un estudio observacional multicéntrico en curso sobre la seguridad y eficacia de Translarna en la atención de rutina. Es el primer repositorio de datos de pacientes que proporciona experiencia real sobre el uso a largo plazo de Translarna en la práctica clínica habitual.
STRIDE es una asociación de colaboración entre TREAT-NMD y PTC Therapeutics, liderada por un Comité Directivo compuesto por expertos líderes en Duchenne, defensores de pacientes de todo el mundo y representantes de PTC.
Acerca de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne)Duchenne, que afecta principalmente a los hombres, es un trastorno genético poco frecuente y mortal que provoca debilidad muscular progresiva desde la primera infancia y provoca una muerte prematura a mitad de los 20 años debido a insuficiencia cardiaca y respiratoria. Es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de proteína funcional distrofina. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de todos los músculos, incluidos los músculos esqueléticos, diafragmáticos y cardíacos. Los pacientes con Duchenne pueden perder la capacidad de caminar (pérdida de deambulación) ya a los 10 años, seguido de la pérdida del uso de los brazos. Posteriormente, los pacientes con Duchenne experimentan complicaciones pulmonares potencialmente mortales, que requieren asistencia respiratoria, y presentan complicaciones cardíacas al final de la adolescencia y en los 20 años.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.PTC es una compañía biofarmacéutica global enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos raros. La capacidad de PTC para innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos globalmente es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. La misión de PTC es brindar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción de tratamiento. La estrategia de PTC es aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial global para llevar terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.
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Declaración prospectiva:Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas de conformidad con lo establecido en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones que aparecen en este comunicado, excepto las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones sobre: las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, incluso con respecto al momento esperado de las presentaciones y respuestas regulatorias, comercialización y otros asuntos con respecto a sus productos y candidatos a productos; los planes de PTC para las interacciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA); la utilidad clínica y las ventajas potenciales de Translarna (ataluren); la estrategia de PTC, las operaciones futuras, la posición financiera futura, los ingresos futuros, los costos proyectados; el alcance, el momento y los aspectos financieros de nuestra priorización de la línea estratégica de productos y las reducciones en la fuerza laboral; y los objetivos de la gerencia. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «orientación», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «puede», «objetivo», «potencial», «será», «haría», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.
Los resultados, el desempeño o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de aquellos expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con lo siguiente: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores de los productos o productos candidatos de PTC que PTC comercializa o puede comercializar en el futuro; la capacidad de PTC para mantener su autorización de comercialización de Translarna para el tratamiento de nmDMD en Brasil, Rusia, el Espacio Económico Europeo (EEE) y otras regiones, o la capacidad de PTC para identificar otros mecanismos potenciales mediante los cuales puede proporcionar Translarna a pacientes con nmDMD en el EEE; la capacidad de PTC para utilizar los datos clínicos de su estudio de registro internacional de medicamentos y la evidencia del mundo real sobre los beneficios de Translarna para respaldar una autorización de comercialización continua para Translarna para el tratamiento de nmDMD en el EEE; si los investigadores están de acuerdo con la interpretación que hace PTC de los resultados de los ensayos clínicos y la totalidad de los datos clínicos de los ensayos de PTC en Translarna; efectos comerciales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o regulatorias; cambios en impuestos y otras leyes, regulaciones, tasas y políticas; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y productos candidatos de PTC; el enfoque científico de PTC y el progreso general del desarrollo; y los factores analizados en la sección «Factores de riesgo» del Informe anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada de vez en cuando en otras presentaciones de PTC ante la SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.
Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No hay garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en cualquier territorio, o demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Translarna.
Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.
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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…