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WARREN, N.J., 24 de junio de 2024
– La FDA levanta la suspensión clínica parcial de PTC518 basándose en los datos de PIVOT-HD–
– Se celebrará una conferencia telefónica y webcast el 20 de junio a las 8:00 am EDT –
WARREN, N.J., 24 de junio de 2024 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha compartido hoy los resultados provisionales del estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 en pacientes con enfermedad de Huntington (EH). En el mes 12, el tratamiento con PTC518 produjo una disminución dependiente de la dosis de la proteína huntingtina mutada (mHTT, por sus siglas en inglés) en sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR) en el grupo provisional de pacientes. Además, se demostraron tendencias favorables en varias evaluaciones clínicas relevantes de la EH, incluyendo la Puntuación Motora Total (TMS, por sus siglas en inglés) y la Escala Unificada Compuesta de Valoración de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS, por sus siglas en inglés). Además, tras 12 meses de tratamiento, PTC518 sigue siendo seguro y bien tolerado.
«La evidencia de los biomarcadores del SNC y los efectos clínicos tempranos en el mes 12, junto con el perfil de tolerabilidad favorable y continuado, apoyan la promesa de PTC518 de abordar la necesidad de una terapia modificadora de la enfermedad eficaz y segura para los pacientes que viven con la enfermedad de Huntington», afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director general de PTC Therapeutics, Inc. «Con estos datos en la mano, esperamos con interés los próximos pasos en el programa de desarrollo de PTC518».
En el mes 12, se demostró la durabilidad de la disminución de mHTT dependiente de la dosis en la sangre, con una disminución del 22 % y el 43 % para los niveles de dosis de 5 mg y 10 mg, respectivamente. En el LCR, también se demostró una disminución de mHTT dependiente de la dosis, con una reducción del 21 % y el 43 %, para los niveles de dosis de 5 mg y 10 mg, respectivamente. Además, en el mes 12, el tratamiento con PTC518 dio lugar a una notable ralentización de la progresión de los síntomas motores evaluados mediante EMT (empeoramiento de 2.0 puntos con 5 mg y de 1.3 puntos con 10 mg frente al empeoramiento de 4.9 puntos con placebo).
Además, PTC anunció que la FDA ha levantado la suspensión clínica parcial del programa basándose en la revisión de los datos del PIVOT-HD.
Conferencia telefónica y webcast de hoyPTC celebrará una conferencia telefónica a las 8:00 am EDT de hoy para discutir esta noticia. Para acceder a la conferencia por teléfono, haga clic aquí para registrarse y se le proporcionarán los datos de acceso. Para evitar retrasos, recomendamos a los participantes que se conecten 15 minutos antes del comienzo de la conferencia. Se puede acceder a la conferencia por Internet en la sección Investor de la página web de PTC en https://ir.ptcbio.com/events-presentations. La grabación de la conferencia estará disponible aproximadamente dos horas después de su finalización y se archivará en la página web de la empresa por 30 días después de la conferencia.
Acerca de PTC518PTC está desarrollando un tratamiento potencial para la enfermedad de Huntington basado en nuestra tecnología de plataforma de lectura de genes o «splicing». PTC518, una pequeña molécula que puede tomarse por vía oral, reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada que conduce a la lesión y muerte de la neurona, lo que resulta en la progresión de la enfermedad. La pequeña molécula biodisponible por vía oral penetra en la barrera hematoencefálica, es selectiva, titulable y no efluye, propiedades clave para la diferenciación.
Acerca de la enfermedad de HuntingtonLa enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno genético hereditario poco frecuente del sistema nervioso central.1 Está causada por un gen defectuoso. Este gen produce una proteína, llamada Huntingtina, que interviene en el funcionamiento de las células nerviosas del cerebro (neuronas). Cuando el gen es defectuoso, produce una proteína Huntingtina anormal (o mutada) que es tóxica y causa daño neuronal y muerte neuronal. 2 La EH suele presentarse en personas de entre 30 y 40 años. Los síntomas pueden presentarse antes en la vida, lo que se denomina EH juvenil. 2.3 También hay casos de EH infantil, cuando los síntomas se desarrollan en niños menores de 10 años. 2 Aunque los síntomas varían de una persona a otra, la enfermedad afecta principalmente al cerebro y provoca movimientos anormales, dificultades para hablar, tragar y caminar, así como una serie de otros síntomas que incluyen síntomas conductuales, cognitivos y motores. 4.5 Aunque hay terapias aprobadas para síntomas específicos de la enfermedad, actualmente no existe cura para la EH y no hay fármacos aprobados que retrasen la aparición o ralenticen la progresión de la enfermedad.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.PTC es una empresa biofarmacéutica global centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que proporcionan beneficios a pacientes con enfermedades raras. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a escala mundial, es la base que impulsa la inversión en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores. La misión de PTC es proporcionar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción terapéutica. La estrategia de PTC consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y clínica, junto a su infraestructura comercial mundial, para hacer llegar las terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todos los interesados. Para saber más sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.
Para más información:Inversores:Kylie O’Keefe+1 (908) [email protected]
Medios:Jeanine Clemente+1 (908) [email protected]
Declaraciones prospectivasEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados (Private Securities Litigation Reform Act, en inglés) de 1995. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa, salvo las declaraciones de hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas las declaraciones con respecto a las expectativas, planes y perspectivas futuras de PTC, la estrategia de PTC, incluso con respecto al calendario previsto de ensayos y estudios clínicos, la disponibilidad de datos, las presentaciones y respuestas normativas y otros asuntos, las operaciones futuras, la situación financiera futura, los ingresos futuros, los costos previstos; y los objetivos de la dirección. Otras declaraciones prospectivas pueden identificarse por las palabras «orientación», «plan», «anticipar», «creer», «estimar», «esperar», «pretender», «puede», «objetivo», «potencial», «hará», «haría», «podría», «debería», «continuar» y expresiones similares.
Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realiza como resultado de una variedad de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones de precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores para los productos de PTC o los candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; efectos empresariales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o normativas; cambios en las leyes, reglamentos, tasas y políticas fiscales y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos de PTC y los candidatos a productos; El enfoque científico de PTC y el progreso general de su desarrollo; la suficiencia de los recursos en efectivo de PTC y su capacidad para obtener financiamiento adecuado en el futuro para sus gastos de explotación y de capital previsibles e imprevisibles; y los factores analizados en la sección «Factores de riesgo» del Informe Anual más reciente de PTC en el Formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentados de vez en cuando en otros documentos de PTC ante la SEC. Le recomendamos considerar detenidamente todos estos factores.
Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en fase de desarrollo, el desarrollo, la aprobación reglamentaria y la comercialización de nuevos productos entrañan riesgos significativos. No hay garantías de que ningún producto reciba o mantenga la aprobación reglamentaria en ningún territorio, ni de que tenga éxito comercial.
Las declaraciones prospectivas aquí contenidas representan las opiniones de PTC únicamente en la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar o revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar los resultados reales o los cambios en los planes, perspectivas, suposiciones, estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que se produzcan después de la fecha de este comunicado de prensa, salvo que lo exija la ley.
Acrónimos
SNC: Sistema Nervioso Central
LCR: Líquido Cefalorraquídeo
FDA, en inglés: Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
Referencias
View original content:https://www.prnewswire.com/mx/comunicados-de-prensa/los-resultados-provisionales-de-pivot-hd-demuestran-la-existencia-de-efectos-favorables-clinicos-y-de-biomarcadores-en-el-snc-en-el-mes-12-en-pacientes-con-enfermedad-de-huntington-302180592.html
FUENTE PTC Therapeutics, Inc.
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…