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SHANGHAI, 10 de enero de 2024
CS-101 de CorrectSequence Therapeutics cura con éxito a un paciente con β-talasemia dependiente de transfusión
SHANGHAI, 10 de enero de 2024 /PRNewswire/ — El 8 de enero de 2024, en Shanghai (China), CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd. (Correctseq), utilizando la innovadora tecnología transformer Base Editing (tBE) para ayudar a las personas con enfermedades graves, anunció resultados positivos de su terapia de edición de bases para la β-talasemia dependiente de transfusión, CS-101. En colaboración con el Primer Hospital Afiliado de la Universidad Médica de Guangxi, el ensayo iniciado por investigadores (IIT) de CS-101 ha curado con éxito al primer paciente tratado con β-talasemia dependiente de transfusión, lo que ha dado como resultado una ausencia sostenida de transfusiones durante más de dos meses. Ocho semanas después del tratamiento con CS-101, el nivel de hemoglobina fetal (HbF) del paciente aumentó a ~95 g/L, lo que representa ~81 % de la hemoglobina total. El porcentaje de células que expresan HbF (células F) ha aumentado al ~80 %. Hasta la fecha del informe, el nivel de hemoglobina del paciente se ha mantenido en 130 g/L o más y el paciente ha reanudado su vida normal. En particular, hasta donde sabemos, este es el primer informe mundial sobre la cura clínica exitosa de la hemoglobinopatía con terapia de edición de bases.
Las hemoglobinopatías, que abarcan la β-talasemia y las enfermedades de células falciformes (SCD), son el grupo más común de enfermedades monogénicas en el mundo, y aproximadamente el 7 % de la población mundial es portadora del gen mutante. Alrededor de 400.000 recién nacidos padecen hemoglobinopatías cada año en todo el mundo. La β-talasemia es una enfermedad genética causada por mutaciones en el gen de la β-globina, lo que resulta en una producción defectuosa de hemoglobina. CS-101 de Correctseq es un tratamiento personalizado que comienza con la recolección de células madre hematopoyéticas autólogas de pacientes con β-talasemia. La tecnología transformer Base Editor (tBE) (Wang et al., Nat Cell Biol, 2021), desarrollada por científicos de la Universidad ShanghaiTech, es utilizada para editar con precisión la secuencia de ADN de la región promotora del gen que codifica la γ-globina (HBG1/2) para imitar la variante de un solo nucleótido que ocurre naturalmente en la población con persistencia hereditaria de hemoglobina fetal, reactivando así la expresión de γ-globina para producir HbF funcional. Finalmente, las células madre editadas se infunden nuevamente en el paciente, lo que le permite producir continuamente células sanguíneas con hemoglobina intacta y elimina la necesidad de transfusiones de sangre frecuentes. Si bien se han explorado varias estrategias de edición de genes para restaurar los niveles normales de hemoglobina en pacientes con β-talasemia, se ha demostrado que la edición de bases del sitio de unión de BCL11A en el promotor HBG1/2 mediante tBE, como en el tratamiento con CS-101, exhibió el nivel más alto de reactivación de γ-globina tanto in vitro como in vivo (Han et al., Cell Stem Cell, 2023).
En el estudio CS-101 IIT de Correctseq, el primer paciente que padecía β-talasemia dependiente de transfusión (tipo β0/β+) recibió la terapia de edición genética basada en tBE en octubre de 2023. Este paciente comenzó a recibir transfusiones de sangre a la edad de dos años y había estado recibiendo 4 unidades de glóbulos rojos (RBC) cada dos semanas antes de comenzar el tratamiento con CS-101. Después de recibir el tratamiento con CS-101, el paciente logró con éxito la reconstrucción hematopoyética, con un injerto de neutrófilos dentro de los 16 días, y dejó de recibir transfusiones de sangre el día 14 después del trasplante. Cuatro semanas después del tratamiento, la concentración de HbF del paciente fue de ~16 g/L, lo que representa ~21 % de la hemoglobina total, y la proporción de células F fue de ~23 %. Ocho semanas después del tratamiento, la concentración de HbF del paciente aumentó a ~95 g/L, lo que representa ~81 % de la hemoglobina total, y la proporción de células F fue ~80 %. Hasta la fecha del informe, el nivel de hemoglobina del paciente se ha mantenido en 130 g/L o más y no se han observado efectos adversos relacionados con CS-101.
En comparación con otras terapias de edición de genes de β-talasemia basadas en CRISPR, CS-101 que utiliza tecnología tBE muestra una reconstrucción hematopoyética eficaz, una recuperación más temprana al rango normal del nivel de hemoglobina y un tiempo más corto para lograr la independencia de la transfusión. Es importante destacar que CS-101 no conlleva riesgos de seguridad, como eliminaciones de grandes fragmentos de ADN, reordenamientos cromosómicos o mutaciones fuera del objetivo, gracias a la innovadora tecnología tBE. Como resultado, CS-101 de Correctseq tiene el potencial de convertirse en la mejor terapia de edición de genes de su clase y la primera terapia de edición de bases de su clase para las β-hemoglobinopatías.
El éxito del estudio CS-101 IIT de Correctseq ofrece grandes esperanzas de cura para los pacientes con β-hemoglobinopatías. Además de este primer paciente adolescente que se curó con éxito, un paciente adulto ha estado libre de transfusiones durante más de un mes después de recibir el tratamiento con CS-101. Se espera que el estudio en curso de IIT arroje resultados más prometedores. CS-101 ahora está entrando en la etapa IND, lo que permitirá el tratamiento de pacientes adicionales y una evaluación adicional de la seguridad y eficacia. También se está preparando activamente un estudio de investigación que utiliza CS-101 para tratar pacientes con SCD. Correctseq está decidido a promover de manera eficiente la traducción clínica de tecnologías innovadoras de edición de genes, proporcionando esperanza de un «tratamiento único, cura de por vida» a pacientes con enfermedades graves en todo el mundo.
Agradecimientos: Primer Hospital Afiliado de la Universidad Médica de Guangxi, Universidad ShanghaiTech, Centro de Ensayos e Investigación Clínica de Shanghái.
Acerca de CorrectSequence Therapeutics
CorrectSequence TherapeuticsTM (CorrectseqTM), incubado de la Universidad ShanghaiTech, tiene como objetivo utilizar nuestra innovadora tecnología de edición de genes para ayudar a las personas con enfermedades graves. Hemos desarrollado múltiples sistemas de edición base de última generación, que ofrecen importantes ventajas a la hora de controlar los efectos fuera del objetivo y mejorar la eficiencia de la edición in vivo. Nuestro objetivo es descubrir, desarrollar, fabricar y comercializar medicamentos genéticos curativos para diversas enfermedades. Están en marcha múltiples proyectos para enfermedades genéticas, inmunoterapia contra el cáncer, enfermedades metabólicas y enfermedades infecciosas.
Para obtener más información sobre la tecnología transformer Base Editor y sus aplicaciones terapéuticas, visite: www.correctsequence.com o contacte en: [email protected].
Foto – https://mma.prnewswire.com/media/2311903/CorrectSequence_Therapeutics.jpg
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Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…