PR Newswire
MILÁN, BOSTON, y LONDRES, 12 de septiembre de 2023
– Fondazione Telethon y Orchard Therapeutics completan la transferencia de la autorización de comercialización de Strimvelis para ada-scid en Europa
Tras una opinión positiva de la EMA, la Comisión Europea ha aprobado la transferencia de la autorización de comercialización de Strimvelis a Orchard Therapeutics
La Fondazione Telethon ahora será responsable de proporcionar la terapia génica a los pacientes elegibles en la Unión Europea
MILÁN, BOSTON, y LONDRES, 12 de septiembre de 2023 /PRNewswire/ — Fondazione Telethon, una de las principales organizaciones benéficas biomédicas italianas, y Orchard Therapeutics, líder mundial en terapia génica, han anunciado hoy la finalización de la transferencia de la autorización de comercialización de Strimvelis, una terapia génica aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos en 2016 para el tratamiento de Inmunodeficiencia combinada grave de adenosina desaminasa (ADA-SCID).
La transferencia de la autorización de comercialización fue aprobada el 17 de julio por la Comisión Europea[1] tras una opinión positiva de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Los derechos europeos de fabricación y distribución han sido transferidos íntegramente a Fondazione Telethon de su antiguo propietario, Orchard Therapeutics, que anunció previamente que suspendería la inversión y buscaría alternativas estratégicas para sus programas en inmunodeficiencias primarias raras, incluido Strimvelis.
Strimvelis surgió de una investigación llevada a cabo por el Instituto San Raffaele-Telethon de Terapia Génica (SR-TIGET) y del compromiso de la Fondazione Telethon de hacer que estos logros científicos estén ampliamente disponibles para los pacientes que potencialmente puedan beneficiarse. Fue aprobado para reembolso en Italia por la Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) en 2016 y se ha administrado exclusivamente en el Hospital San Raffaele de Milán, Italia. Hasta la fecha, un total de 45 pacientes de más de 20 países de todo el mundo han sido tratados con Strimvelis en ensayos clínicos y comercialmente.
Fondazione Telethon seguirá poniendo Strimvelis a disposición de los pacientes elegibles a través del Hospital San Raffaele en Milán, Italia.
Acerca de Strimvelis
Strimvelis fue autorizado por la EMA el 26 de mayo de 2016 para el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia combinada grave debida a deficiencia de adenosina desaminasa (ADA-SCID), para quienes no se dispone de un donante de células madre emparentado compatible con el antígeno leucocitario humano (HLA) adecuado. La terapia génica Strimvelis para ADA-SCID se administra una sola vez. Consiste en un vector derivado de virus que contiene una versión corregida del gen defectuoso del paciente (ADA). Cuando este vector se pone en contacto con células madre hematopoyéticas extraídas del paciente, tiene como objetivo restablecer la producción de la proteína faltante. Reinfundidas en el torrente sanguíneo, las células corregidas también pueden diferenciarse en los elementos que antes faltaban (linfocitos), por lo que son capaces de defender el cuerpo contra las infecciones.
Acerca de ADA-SCID
ADA-SCID (inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de adenosina desaminasa) es un trastorno genético muy raro y potencialmente mortal en el que un gen defectuoso bloquea la producción de una enzima esencial llamada adenosina desaminasa (ADA), que es necesaria para la diferenciación y el funcionamiento de linfocitos (un tipo particular de glóbulo blanco). Los niños que nacen con ADA-SCID no desarrollan un sistema inmunológico saludable, por lo que no pueden combatir las infecciones más comunes y se ven obligados a vivir en un ambiente estéril y aislado. Teniendo en cuenta que la incidencia de la enfermedad en Europa se estima entre 1:375.000 y 1:660.000 nacidos vivos[2] y que, según Statista[3] el número de nacidos vivos en 2021 en los 27 países de la UE fue cercano a 4 millones, el número estimado de nuevos pacientes por año afectados por la deficiencia de ADA está entre 6 y 11.
Hoy en día, existen diferentes opciones de tratamiento para ADA-SCID. El primero es el trasplante de células madre hematopoyéticas de un donante familiar compatible, que puede curar la enfermedad pero está disponible en menos del 20% de los casos[4]. La segunda, representada por la terapia génica, se basa en la administración única de células madre con el gen correcto, que se extraen de la propia médula ósea del paciente, eliminando así posibles reacciones del trasplante contra el huésped. En ausencia de estas opciones, se puede optar por el trasplante de un donante compatible o parcialmente compatible con el registro, con un riesgo potencial de contraer la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD), infecciones y otras complicaciones, incluso fatales en ciertos casos. Finalmente, está disponible la terapia de reemplazo enzimático (TRE), es decir, la administración intravenosa periódica de la enzima faltante producida artificialmente; la ERT generalmente se administra por períodos cortos de tiempo, a la espera de un tratamiento a largo plazo, como un trasplante de HSC o una terapia génica[5] .
[1] https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2023/20230717159799/dec_159799_en.pdf
[2] A. M. Flinn and A. R. Gennery, «Adenosine deaminase deficiency: A review,» Orphanet Journal of Rare Diseases, vol. 13, no. 1. BioMed Central Ltd., p. 65, 24-Apr-2018, doi: 10.1186/s13023-018-0807-5.
[3] https://www.statista.com/statistics/253401/number-of-live-births-in-the-eu/.
[4] J. Heimalla & M. Cowan, «Long term outcomes of severe combined immunodeficiency: therapy implications». Expert Rev Clin Immunol. 2017 November ; 13(11): 1029–1040. doi:10.1080/1744666X.2017.1381558
[5] E. Grunenbaum et al, «Updated Management Guidelines for Adenosine Deaminase Deficiency». J Allergy Clin Immunol Pract Vol 11, NUMBER 6. June 2023
View original content:https://www.prnewswire.com/news-releases/fondazione-telethon-comercializara-strimvelis-301923409.html
Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…