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VALENCIA, España, 28 de febrero, 2024
– ARTHEx Biotech recibe la autorización IND de la FDA para iniciar el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™ de ATX-01 para la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1)
-ATX-01 es el primer tratamiento de microARN de la industria que se evalúa para la DM1 y el primer programa de la cartera de ARTHEX que ingresa a la clínica
-Se espera que el primer paciente se inscriba en el segundo trimestre de 2024-
VALENCIA, España, 28 de febrero, 2024 /PRNewswire/ — ARTHEx Biotech S.L., empresa de biotecnología en fase clínica centrada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulación de microARN, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado a la compañía a iniciar el estudio Fase I-IIa ArthemiR™ de ATX-01 para el tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1).
ATX-01, un antimiR diseñado para apuntar al microARN 23b (miR-23b), es el primer tratamiento con microARN investigado para la DM1 y es el primer tratamiento de la cartera de ARTHEx que entra en la clínica. Se sabe que miR-23b está asociado con la regulación de la expresión de las proteínas MBNL involucradas en la patogénesis de la DM1, un trastorno neuromuscular poco común y devastador que causa debilidad muscular y otras complicaciones que limitan la vida. Actualmente no existen tratamientos modificadores de la enfermedad para la DM1.
«Recibir la autorización de la FDA para iniciar nuestro primer estudio en humanos, ArthemiR™, para ATX-01 en DM1 es un hito importante para ARTHEX y para los pacientes con DM1 y sus familias que necesitan una opción terapéutica aprobada», afirmó la doctora Judith Walker, directora médica de Arthex. «ATX-01 tiene un potencial significativo para ofrecer beneficios terapéuticos a los pacientes con DM1, basándose en su mecanismo de acción dual que se dirige tanto al ARNm tóxico de DMPK como a los niveles activos reducidos de MBNL. Planeamos lanzar el estudio ArthemiR™ primero en Estados Unidos, seguido por Canadá y Europa».
El ensayo ArthemiR™ es un estudio de fase I-IIa, doble ciego, controlado con placebo y de aumento de dosis que se espera inscriba a participantes con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) clásica. El objetivo principal es determinar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes únicas y múltiples de ATX-01 en participantes con DM1. ARTHEx también investigará la participación del objetivo a nivel muscular a través de biomarcadores, incluidos los niveles de MBNL y el índice de empalme. Además, los criterios de valoración clínicos del ensayo incluirán medidas relacionadas con la función muscular, los resultados documentados por los pacientes y las medidas de calidad de vida.
El doctor Nicholas Johnson, profesor, vicepresidente de investigación del Departamento de Neurología de la Virginia Commonwealth University e investigador principal del ensayo ArthemiR™, comentó: «Es emocionante ver nuevos agentes en ensayos clínicos, especialmente compuestos con diferentes mecanismos de acción. Esto aumenta nuestra esperanza de que algún día tengamos tratamientos modificadores de la enfermedad eficaces y seguros para esta afección multisistémica. Los pacientes están ansiosos por nuevos ensayos y estamos encantados de comenzar la inscripción en los próximos meses».
Acerca de ATX-01
ATX-01 es un oligonucleótido antimiR diseñado para apuntar al microARN 23b (miR-23b), que está asociado con la regulación de la expresión de las proteínas MBNL involucradas en la patogénesis de la DM1. Se ha demostrado en líneas celulares de mioblastos DM1 humanos que ATX-01 tiene un mecanismo de acción dual único que reduce el ARNm de DMPK tóxico y aumenta los niveles de proteína MBNL. Se ha identificado que la DMPK tóxica y los niveles reducidos de MBNL son los fundamentos moleculares de la DM1. ATX-01 se evaluará en breve en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™ para el tratamiento de la DM1. ATX-01 ha recibido la designación de medicamento huérfano para ATX-01 en DM1 por parte de las autoridades estadounidenses y europeas.
ATX-01 se descubrió a través del motor de descubrimiento interno de ARTHEx, que está diseñado para identificar y optimizar nuevos moduladores de microARN y garantizar su entrega preferencial a los tejidos diana, para el tratamiento de enfermedades en las que los microARN están involucrados en la patogénesis de la enfermedad.
Acerca de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1)
La distrofia miotónica de tipo 1 (DM1) es una enfermedad altamente incapacitante que afecta a más de un millón de personas en todo el mundo. La afección afecta los músculos y otros tejidos (provocando problemas respiratorios, fatiga, hipersomnia, anomalías cardíacas, complicaciones gastrointestinales graves y deterioro cognitivo y conductual). Lo más habitual es que se manifieste durante la edad adulta (DM1 clásica), aunque la DM1 puede desarrollarse al nacer de forma congénita o durante la infancia. Aunque los signos y síntomas varían entre los individuos afectados, lamentablemente, con la progresión de la enfermedad, los pacientes con DM1 experimentan una reducción en la capacidad para realizar las actividades de la vida diaria. Además, los pacientes tienen una esperanza de vida significativamente más corta y actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para frenar la progresión de la enfermedad.
Acerca de ARTHEx Biotech
ARTHEx Biotech es una empresa de biotecnología en etapa clínica enfocada en el desarrollo de medicamentos innovadores mediante la modulación de microARN. El principal compuesto en investigación de la compañía, ATX-01, se está evaluando para el tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1), un trastorno neuromuscular poco común, en el ensayo de fase I-IIa ArthemiR™. ARTHEx también está avanzando en su motor de descubrimiento interno para identificar y desarrollar moduladores de microARN para otros trastornos con grandes necesidades médicas no cubiertas, incluidas enfermedades genéticamente impulsadas como la DM1. La sede de la compañía se encuentra en Valencia, España.
Para obtener más información, visite www.arthexbiotech.com e interactúe con nosotros en LinkedIn.
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Presidente ejecutivo y consejero delegado
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Tengo varias preguntas sobre esto a ver si me podiais aclarar:
-¿Puedo hacer un ingreso regular de 800 euros y me cobran 0euos de comisiones y mto.?
-¿Puedo sacar el dinero cuando quiera?,¿todo ó tengo entendido que hay que mantener un mínimo de 100 euros los 30 meses?
-No necesito pero me obligan a sacar una tarjeta de débito que me cuesta 11 euros el primer año y 22 euros la renovación, también otra de credito que me cuesta 0 euros el primer año y 35 euros la renovación.
¿Hay que mantenerlas 13 meses?
¿Puedo cancelar alguna de ellas desde el principio?
¿Puedo cancelar alguna de ellas antes de la renovación?
¿Hay alguna tarjeta de credito más barata?
Aparte de la cuenta nómina he visto que también que para que te den la tv también se puede sacar una cuenta tarifa plana básica o personal, ¿sabeis algo de estas cuentas?¿que requisitos tienen?
Muchas gracias a todos por responder
Yo fui a informarme y te cuento. Únicamente admiten los ingresos regulares en el caso de que seas autónomo. Te abren una cuenta Tarifa Plana Cero que está exenta de comisiones y presenta alguna ventaja más. Sobre dejar un mínimo de saldo en la cuenta no es necesario, pero sí te obligan a mantener varias tarjetas durante los 30 meses con un coste aproximado de 100 euros anuales.
hola buenas!
me llamo javi y estoy dudando de que banco, me puede dar mas beficios, sin sorpresas por domiciliar la nomina, ya que llevo años en la caixa y no me da nada ningun beneficio. es mas me rechazan los prestamos que solicito, ni siquiera una targeta de credito, por alegan de que siempre esta a cero la cuenta, yo cuando cobro la nomina dejo el dinero para los pagos, y saco el resto, pues no me fio, de que un dia me quede sin dinero, ya que esta todo muy mal, corre riesgo mi dinero o mis ahorros en el banco?? muchas gracias y un cordial saludo.
javi
NO TE EXTRAÑE QUE NO TE DEN LOS PTMOS, PORQUE LO QUE VEN ES QUE NO TIENES CAPACIDAD DE AHORRO PORQUE SIEMPRE DEJAS LA CTA. EN MINIMOS, ASI NINGUN BANCO TE LO VA A CONCEDER. TAMBIEN ES VERDAD QUE LA CAIXA, COMO TANTAS OTRAS CAJAS, TIENE EL PUÑO CERRADO PARA LOS RIESGOS, PARA REMONTAR. NO TE PREOCUPES, QUE POR UNA NOMINA NO CREO QUE NINGUN BANCO SE COJA LAS MANOS. LOS QUE SE TIENEN QUE PREOCUPAR SON LOS QUE TIENEN DÉPÓSITOS Y FONDOS EN BANCOS DE DUDOSA ACTIVIDAD. LA GENTE SE PIENSA QUE PORQUE LES DEN UN 7% YA ES UN GRAN BANCO Y SE EQUIVOCAN. LO QUE LES PASA ES QUE EL BANCO DE ESPAÑA LES PRESTA EL DINERO MAS CARO Y POR ESO OPTAN POR CONSEGUIRLO EN EL MERCADO MONETARIO, Y SI EL BANCO DE ESPAÑA NO SE FIA DE ELLOS, VA Y SE FIA LA GENTE. QUE LOS BANCOS NOES LA ADMON PUBLICA, ABRAN OS OJOS.
Hola , cuando vallais al banco queos dejen lo que hay que pagar de irpf y de iva sobre el valor de la tele ya que en la mayoria de bancos esto no lo dicen y luego llagan las sorpresas .A mi ya me ha pasado con la promoción del portatil y nunca me hablaros de esto . Cuidado
Yo he estado calculando y la tele entre unas cosas y otras te sale sobre unos 250euros que tampoco regalan tanto .Hay oficinas en las que han dado la occión de poner un dinero a plazo fijo a 12meses de 9300euros o 6800euros a 18 meses.
No es ningún chollo. Te obligan a contratar dos tarjetas de crédito que tienes que pagar porque las tienes que mantener 13 meses por lo menos y además llevan unos costes desproporcionados si las utilizas. En total, no usando las tarjetas y anulándolas una vez cumplidos los 13 meses puedes ahorrar unos 38 euros con respecto al precio de ese televisor en una gran superficie. Y además luego vendrá que te cobran para hacienda la retención correspondiente, por lo que probablemente incluso en las mejores condiciones te cueste más que si ahorras un poco y lña compras directamente.
Creó que teneis toda la razón, que aqui no te regalan nada, ya que a mí me paso con unas sartenes que regalaban el banco bilbao, que al final entre el irpf y el descuento de Hacienda, al final me salieron caras, así es que no os tomen el pelo, que al final siempre esta la letra pequeña que es la que nos joroba, por no decir otra cosa.
Yo saque el portatil y ahora me he sacado la TV LCD 32. Estas promos no hay que declararlas. No es obligado domiciliar nomina. Si, meter en la cuenta 800€ todos los meses en un margen de 10 dias. Cero matacero, pero cero,cero, cero de gastos de mantenimiento, ni por recibos, ni por el correo a casa, ni por transfer. Las tarjets gratis el 1er año. Resto fuera. Dadas de baja Menos la de debito. Banesto no pierde nada, ganar, gana clientes que es el proposito de esta promo. Precio de portatil y tv 32 en mercao unos 900€ los 2. En banest 197€. Los hay mejores, nos ha jodio! portatiles a 1200€, TV LCD 32 a 1000€. Señores, son lentejas. Relacion calida-precio-promo es cojonud…….Un saludit a los viandantes.
hola , no se si llegara mi comentario pero os voi a esplicar. esto es el cuento de la abuela. mira yo tengo el portatil. y he cogio tab la tele, pero sabeis ke?, me ha pasado de todo. os esplico. primero me cobran 74 euros y 25 euros de unas tarjetas que yo no las he visto aparecer por mi casa , me cabreo con el banco. llamo y pido esplicaciones. me dicen que van en la promocion, nunca jamas nadie me informo de las tarjetas, no me devuelven el dinero. me cabreo y me dicen que llame aun numero de tefono para darlas de baja, se pasan los dias, intentamos darlas de baja. largas y larga, que si este numero de tefono que si el otro bla bla bla. conseguimos hablar y nos dicen que tenemos que cambiar el contrato a tarifa plana o no se ke historias, llamando al banco se pasan los dias, largas y largas. me cabreo y estoi por suspender todo, me dicen que si lo quiero cambiar y dar de baja las tarjetas que nunca he tenido. tengo que pagar comisiones cada seis meses de doce y pico euros, y que si no quiero que me cobren comisiones tengo que ir todos los meses al banco a hacerlo yo, ufffffffffff.aun hay mas. me dan de baja y me hacen la tarifa plana, se equivocan un monton de veces. me hacen pasar muchos cabreos.y al final cuando llego a casa me han cobrado 25, 50 euros. y llamo por telefono y se lo digo , me dicen claro por dar de baja la otra cuenta , la madre que los pario. ladrones. o sea os digo que la tele no sale regalada, se la cobran y muy bien cobrada , nadie da nada por nada. en cuento termine de pagar lo que debo quito todas las cuentas del banesto.espero que alguien me lea y que me conteste gracias .
Banesto ha jodido a mi marido y a un amigo tambien. Para mi, despues de Banco de Andalucía son los peores. Y quieran creerlo o no ni la television ni el portátil te lo regalan.. como no cumplas cualquiera de las reglas te sancionan con 300 y pico de euros.. porque nos hemos mudado de casa y los recibos domiciados se cortaron «temporalmente» la sancion fue de mas de 300 euros.. y el cabreo q te llevas cuando ves lo q te han descontado y luego para ir a reclamarlos.. y como te tratan !! en fin.. espero que Banesto sea lo primero en undirse en el fin del mundo!!
CHOLLO!!!!!!!!!JAJAJAJAJA…….NO ES NINGUN CHOLLO!!!!!!! te cobran 100 € de gastos de manipulacion, mas 150 € en tarjetas durante 2 años, mas 6 € mensuales de mantenimiento de cuenta durante 30 meses, total que pagas 630 Euros por un ordenador o una TV que su valor seguro que no llega a 500 €. Y encima si vas a cancelar la cuenta cuando cumples los 30 meses requeridos te hacen esperar dos horas para decirte que no tienen linea de telefono para dar de baja la cuenta, cosa que no para nunca cuando vas a contratarlo. Y del trato que dispensan….., es el mismo que si vas con un fajo de billetes de 500 € por los CO-JONES
Banesto «premia», menuda falacia…
No hay ningún banco que premie a nadie.
BANESTO NECESITA NUESTRAS NÓMINAS, Y EN CUANTO VAS UN POCO JUSTO, COMO BUENOS JUDÍOS Y ÁVAROS QUE SON, TE ACOSAN Y MACHACAN, Y TE SACAN HASTA LAS ENTRAÑAS EN COMISIONES.
DESPUÉS EL ESTADO APOYA A LOS BANCOS, CON LA EXCUSA DE QUE SI CAEN LOS BANCOS CAEMOS TODOS. LOS BANCOS NECESITAN UN BOICOT DE VEZ EN CUANDO, PARA QUE NO NOS RESTREGUEN POR LA CARA SUS BENEFICIOS.
POR CIERTO, LO QUE MÁS FASTIDIA A UN BANCO ES UNA RECLAMACIÓN EN LA OFICINA DEL CONSUMIDOR Y OTRA AL BANCO DE ESPAÑA.
ES POR DAR PISTAS…